“港澳藥械通”政策實施再度傳來好消息:諾華治療晚期乳腺癌的創(chuàng)新藥Piqray(Alpelisib)于日前獲批引進粵港澳大灣區(qū)的香港大學深圳醫(yī)院,內(nèi)地患者可全球同步獲益于創(chuàng)新藥物。
此次獲批的諾華Alpelisib是全球首個、海外目前唯一獲批用于治療激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性、PIK3CA突變晚期乳腺癌的口服藥品。
乳腺癌是我國女性群體發(fā)病率最高的腫瘤,其中70%的患者是HR+/HER2-的乳腺癌,而PIK3CA是HR+/HER2-亞型乳腺癌中常見的突變基因之一 。中國研究數(shù)據(jù)顯示,HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突變。眾多基礎與臨床研究均提示PIK3CA突變會導致PI3K/AKT/mTOR通路異常激活進而刺激腫瘤的增殖、轉移和侵襲,并且與治療應答不佳、預后不良、或內(nèi)分泌治療耐藥相關 ,從而使治療更具挑戰(zhàn)性。
Alpelisib是首款針對HR+/HER2-、PIK3CA突變的晚期乳腺癌的藥物,為口服小分子α特異性I類磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)抑制劑,在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細胞系中顯示出抑制PI3K通路的能力,并具有抑制細胞增殖作用。
資料顯示,最早的泛PI3K抑制劑藥物療效有限,毒性大 。Alpelisib作為新型PI3K抑制劑,可特異性靶向PI3Kα亞型。國際多中心隨機雙盲Ⅲ期臨床研究SOLAR-1研究結果表明,PI3K抑制劑Alpelisib聯(lián)合氟維司群可顯著改善PIK3CA突變患者的無進展生存期(PFS),中位總生存期(OS)延長7.9個月,特別是在內(nèi)臟轉移患者和ctDNA可檢測到PIK3CA突變的患者中優(yōu)勢更為明顯。
Alpelisib等全球抗癌新藥之所以能夠迅速獲批引進粵港澳大灣區(qū),與“港澳藥械通”政策的實施密不可分?!案郯乃幮低ā闭呤窍到y(tǒng)性、整體性、協(xié)同性的改革創(chuàng)新,不僅在地域上橫跨粵港澳三地,還涉及進口審批、境外采購、進口通關、貯存配送、臨床使用等多個環(huán)節(jié)。其中,2021年8月以來,《廣東省粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進口港澳藥品醫(yī)療器械管理暫行規(guī)定》《廣東省衛(wèi)生健康委辦公室關于核定粵港澳大灣區(qū)首批內(nèi)地指定醫(yī)療機構的通知》《粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進口港澳藥品醫(yī)療器械使用評審專家?guī)旃芾磙k法(試行)》的發(fā)布,為政策在大灣區(qū)內(nèi)地9市的擴展實施提供了制度保障,同時也讓中國內(nèi)地腫瘤患者在香港大學深圳醫(yī)院等醫(yī)院可與國際接軌,享受到最新治療方案。
Alpelisib是歐美多地唯一獲批乳腺癌適應癥的PI3K抑制劑,并于2020年12月在香港獲批。本次通過“港澳藥械通”政策,Alpelisib已可在香港大學深圳醫(yī)院進行使用,在給內(nèi)地的PIK3CA突變HR+晚期患者帶來新的治療希望的同時,醫(yī)療人員也可以積累更多的臨床治療經(jīng)驗,為加快創(chuàng)新藥審批與落地提供依據(jù)。
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